本公司JKB-122小分子新藥治療非酒精性脂肪肝病(NAFLD)之第二期臨床試驗評估指標之統計結果
2018-10-11

一、研發新藥名稱或代號:JKB-122

二、用途: 藉由拮抗Toll-Like Receptor 4 (TLR4)之作用,治療非酒精性脂肪肝病(NAFLD)。

三、預計進行之所有研發階段:二期臨床試驗、三期臨床試驗及新藥查驗登記審核。

四、目前進行中之研發階段:

(一)提出申請/通過核准/不通過核准/各期人體臨床試驗(含期中分析)結果:

說明第二期臨床試驗結果如下

1.臨床試驗介紹
(1)試驗計畫名稱: 利用JKB-122小分子新藥治療非酒精性脂肪肝病的第二期,隨機、多劑量、雙盲、安慰劑控制的臨床試驗。
(2)試驗計畫目的: 主要為評估不同JKB-122試驗劑量使用於非酒精性脂肪肝病患者的療效。
(3)試驗階段分級: 第二期臨床試驗。
(4)試驗藥物: JKB-122膠囊5mg,35mg。
(5)宣稱適應症: 非酒精性脂肪肝病
(6)試驗計畫受試者收納人數: 台灣地區121人

2.評估指標說明及其統計結果及統計上之意義

(1)評估指標說明:
隨機分組、雙盲、安慰劑對照的JKB-122二期臨床試驗共121位非酒精性脂肪肝病患者參與,進行每日一次口服5毫克藥物或35毫克藥物或安慰劑為期12週。試驗期間進行藥物之有效性以及安全性評估。主要指標為達到麩丙酮酸轉胺脢(ALT)下降>30%或回到正常值,同時肝脂肪下降;次要指標為肝脂肪百分比,內臟脂肪量,生物標記在12周治療後之變化。

(2)試驗結果:

A.本試驗於主要指標達到統計上顯著效果(P=0.04),其中35毫克組於麩丙酮酸轉胺脢(ALT)下降超過30%或回到正常值,同時肝脂肪下降者,達整組比率36.9%

B.35毫克組於下述次要指標皆達到統計上顯著效果:
a.麩草醋酸轉胺脢(AST)下降超過30%或回復到正常者(P=0.0107,達整組比率70%)
b.三酸甘油脂(Triglyceride, TG)下降(P=0.0225,整組平均值回復至正常)
c.核磁共振光譜---脂肪百分比 (MRS--Fat Percentage)下降(P=0.0005)
d.基質金屬蛋白脢抑制蛋白(TIMP-1)下降(P=0.0391)以上指標下降代表正向效果。
e.高密度膽固醇(High Density Lipoprotein, HDL)上升(P=0.0084,本項指標升高代表正向效果)

C.此外,JKB-122用藥安全性皆無疑慮。

(3)單一臨床試驗結果(包含主、次要評估指標之統計學P值及統計學上是否達顯著意義),並不足以充分反映未來新藥開發上市之成敗,投資人應審慎判斷謹慎投資。

(二)未通過目的事業主管機關許可或各期人體臨床試驗(含期中分析)結果未達統計上顯著意義者,公司所面臨之風險及因應措施: 不適用。
(三)已通過目的事業主管機關許可或各期人體臨床試驗(含期中分析)結果達統計上顯著意義者,未來經營方向:持續進行JKB-122開發計畫。
(四)已投入之累積研發費用: 因涉及未來國際授權談判資訊,為避免影響授權金額,以及保障投資人權益,暫不揭露。

五、將再進行之下一研發階段:
(一)預計完成時間: 預計2019年第二季向TFDA遞出臨床三期試驗申請,其臨床收案之規劃尚待與TFDA討論定案。
(二)預計應負擔之義務: 無,本公司自有專利與技術。

六、疾病普及率及市場狀況:

(一)非酒精性脂肪性肝病(non-alcoholic fatty liver disease,NAFLD)已經成當今全球第一大肝臟疾病,據統計目前全球患病率 25.24%,亞洲患病率為27.37%,非酒精性脂肪肝病 (NAFLD)是脂肪肝炎(NASH),肝硬化(cirrhosis),肝癌(hepatocellularcarcinoma)序列病症發展的初期病灶,由於目前沒有任何針對此疾病的有效治療藥物,已成為急需等待解決的人類健康危機。依據TechNavio、德意志銀行的報告,以及工研院IEK預估,全球NASH/NAFLD藥物市場總值在 2020年約為 39 億美元間;市場值將以CAGR 23% 成長至2030 年的382 億美元。

(二)本公司開發模式係以研發為本並對外授權,由未來國際授權對象主導銷售。

七、新藥開發時程長、投入經費高且並未保證一定能成功,此等可能使投資面臨風險,投資人應審慎判斷謹慎投資。